· 前言 ·

目前国内没有对细胞治疗有准确的定义，从相关规定来看，细胞治疗属于干细胞治疗、免疫细胞治疗及体细胞治疗等细胞疗法的统称。目前，我国对干细胞临床研究按照“类双轨制”的方法开展，其中一轨是按药物临床试验审批，另一轨是按临床研究备案制进行。本文只探讨细胞治疗的临床研究及应用转化，不探讨细胞治疗产品作为药物研发与应用的相关问题。

· 什么是细胞治疗 ·

体细胞治疗是利用患者自体(或异体)的成体细胞(或干细胞)对组织、器官进行修复的治疗方法。体细胞治疗是指来源于人自体或异体的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的激活、诱导、扩增、传代和筛选，以及经药物或其他能改变细胞生物学功能的处理。干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。

免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法，包括过继性细胞治疗（adoptive cellular therapy，ACT），治疗性疫苗等。

· 干细胞治疗临床研究政策的演变 ·

我国干细胞临床研究的政策演变过程大体可分为以下四个阶段。

第一阶段：1993—2003年，这一阶段国家将体细胞治疗和基因治疗的临床研究纳入《中华人民共和国药品管理法》的法制化管理范围，明确体细胞治疗和基因治疗按照新生物制品进行研制和审批，并对体细胞的采集、分离和检定，体细胞的体外操作，体细胞制剂的检定与质量控制，体细胞治疗的临床前试验、临床试验方案提出了技术指导原则。

第二阶段：2004—2009年，这阶段国家食品药品监督管理局药品评审中心开始受理干细胞新药的临床试验申请，2007年之后不再评审。对于干细胞产品究竟按药物还是医疗技术管理，由国家食品药品监督管理局还是卫生部管理等问题一直有争议。2009年3月，卫生部颁布了《医疗技术临床应用管理办法》，建立医疗技术准入和管理制度，干细胞治疗和移植技术被列入第三类医疗技术目录。

第三阶段：2010—2016年，《医疗技术临床应用管理办法》最终并未实施，此时越来越多的体细胞治疗在国内开展。部分医疗机构和干细胞公司在没有经过管理部门批准的情况下，开展干细胞治疗。直到2011年底，卫生部和国家食品药品监督管理局发布了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》（卫办科教涵〔2011〕1177号）。为规范干细胞的临床转化，2015年7月，国家卫生和计划生育委员会与国家食品药品监督管理总局联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，开启了我国干细胞临床研究备案管理制度。

第四阶段：2017年至今，该阶段国家食品药品监督管理总局药品评审中心颁布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，真正确立了干细胞产品按药品进行管理的路径，重新开启了干细胞药品上市的审批之路。干细胞临床研究备案管理制度继续保留，备案项目在获得足够有效的数据后，研发者可以用这些数据向药品评审中心申请干细胞产品的临床试验。

因此，我国目前采用干细胞按药品、技术管理的“类双轨制”监管方式。

·细胞治疗在国内的发展现状及前景·

细胞治疗严格控制在临床研究，禁止进入临床技术转化应用

2015年5月，国务院取消了第三类医疗技术临床应用准入审批，包括克隆治疗技术、自体干细胞和免疫细胞治疗技术、异基因干细胞移植技术等。

2015年6月，根据《关于取消非行政许可审批事项的决定》，国家卫生计生委决定取消第三类医疗技术临床应用准入审批，废止《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》，发布《限制临床应用的医疗技术（2015年版）》，其中包括造血干细胞（包括脐带血造血干细胞）移植治疗血液系统疾病技术。按照卫计委的要求，在《医疗技术临床应用管理办法》修订完成前，医疗机构禁止临床应用安全性、有效性存在重大问题的医疗技术，或者存在重大伦理问题的医疗技术，或者卫生计生行政部门明令禁止临床应用的医疗技术，以及临床淘汰的医疗技术。

2015年7月，卫计委与药监局依照《中华人民共和国药品管理法》《医疗机构管理条例》等法律法规，共同组织制定颁布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）（以下简称《管理办法》），以及与之配套的《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）。干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。要求开展干细胞临床研究的医疗机构成立学术委员会和伦理委员会，对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控；不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告；干细胞临床研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》的要求，干细胞制剂应当符合《指导原则（试行）》的要求。卫计委与药监局要求干细胞临床研究机构于2015年12月开始开展备案工作。

简而言之，细胞治疗目前在国内处于临床研究阶段，且对试验者禁止收取相关费用

国内细胞治疗前景及海南省先行试验区有关细胞治疗等生物学技术临床应用规范

国家发展改革委员会发布的《“十四五”生物经济发展规划》提到

开展前沿生物技术创新：发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。

提高临床医疗水平：发展微流控芯片、细胞制备自动化等先进技术，推动抗体药物、重组蛋白、多肽、细胞和基因治疗产品等生物药发展。对开展临床应用的干细胞治疗、细胞免疫治疗、医疗新技术制定完善技术规范，科学开展临床评价。

海南省发挥“先行先试”政策优势，以高水平开放推动国际医疗旅游和高端医疗服务发展，建设世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台。

海南省人大法制委员会2024年9月27日公布了《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（草案）》征求意见的通知，该草案对国家卫生健康委部门规范性文件等有所突破。《干细胞临床研究管理办法（试行）》及《关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》等要求，干细胞、自体免疫细胞治疗技术等只能按照临床研究执行。草案明确可在临床研究的基础上开展转化应用，有所突破。

由此可知，在国内批准的享有“先行先试政策”的省份区域内存在细胞治疗技术的临床应用转化，并针对该生物医学新技术发展进行地方立法规制，完善了细胞治疗技术临床转化应用规范。

·细胞治疗规范流程及产生纠纷解决路径探析·

从《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（草案）》分析细胞治疗规范流程：

该草案规定生物医学新技术是指完成临床前研究，拟作用于细胞或者分子水平，以对疾病作出判断或者预防疾病、消除疾病、缓解病情、减轻痛苦、改善功能、延长生命、帮助恢复健康、修复与再塑人体结构或者功能等为目的的医学专业手段和措施，这其中包含了细胞治疗临床技术转化应用，该草案对生物学技术转化应用规定了以下方面：

1. 省人民政府卫生健康主管部门负责先行区生物医学新技术临床研究与转化应用的监督管理。

2. 鼓励先行区引进和建设生物医学新技术公共制备平台、公共存储平台、公共检测平台等第三方平台

3. 开展生物医学新技术临床研究，应当在先行区内具备相应条件的医疗机构内开展。进行人体临床研究操作的，应当由符合相应条件的卫生专业技术人员执行。生物医学新技术临床研究项目的申请、审查、过程管理等按照国家和本省有关规定执行。

4. 经临床研究证明安全、有效、符合伦理，拟转化应用的生物医学新技术，由承担研究项目的医疗机构向先行区医疗药品监督管理机构提出转化应用申请。

5. 先行区医疗机构开展生物医学新技术临床应用，应当按照医疗技术临床应用管理的相关规定，对本机构技术能力进行评估。经评估符合条件的，方可开展临床应用。进入临床应用的生物医学新技术，先行区医疗机构及其医务人员应当严格掌握适应证，遵守各项技术操作规范，合理、规范使用。

6. 先行区医疗机构开展生物医学新技术转化应用项目，应当符合以下条件：

6.1三级医疗机构；

6.2具备必需的医护人员、研究人员、设施设备和场地；

6.3已建立生物医学新技术转化应用质量管理及风险控制体系；

6.4已成立医疗机构学术委员会和伦理委员会，并建立转化应用项目审查制度；

6.5制定及时处理不良事件、妥善处理医疗事件的应急预案并具备实施能力；

6.6国家和本省规定的其他条件。

7. 先行区医疗机构在获准生物医学新技术转化应用后，应当向省人民政府医疗保障和卫生健康主管部门申请价格备案。省人民政府医疗保障和卫生健康主管部门完成价格备案后应当向社会公示，先行区医疗机构按照公示价格收费，接受社会监督。

8. 先行区医疗药品监督管理机构应当对在先行区开展的生物医学新技术临床研究和转化应用活动进行定期检查、随机抽查、有因检查等，并将检查结果报告省人民政府卫生健康、药品监督管理部门。省人民政府卫生健康、药品监督管理部门应当加强对先行区生物医学新技术临床研究和转化应用活动的监督、指导，发现问题及时纠正。

9. 生物医学新技术转化应用项目发生严重不良反应、差错、事故及聚集性事件时，医疗机构应当立即暂停项目实施，并向省人民政府卫生健康、药品监督管理部门和先行区医疗药品监督管理机构、先行区管理机构报告。先行区医疗药品监督管理机构接到医疗机构报告后，应当对转化应用项目的安全性、有效性等进行再评估，经评估不能保证安全、有效的，应当作出暂停或者终止实施该转化应用项目的决定。

10. 医疗机构是生物医学新技术临床研究和转化应用的责任主体，医疗机构的法定代表人、主要负责人或者实际控制人是第一责任人。多家医疗机构合作开展的生物医学新技术临床研究和转化应用项目，项目负责人所在医疗机构作为该项目的主要负责单位，并承担主要责任。

11. 医疗机构保障患者的知情权、隐私权。对患者开展生物医学新技术临床研究和转化应用前，应当取得患者本人或者法定监护人的知情同意。医疗机构应当依法对采集的患者数据进行严格管理。

·案例·

从因细胞治疗发生纠纷诉讼现状分析细胞治疗产生纠纷后的解决办法

1.以“合同纠纷”案由起诉，主张合同无效并受到欺诈，要求退一赔三

2023年1月20日，上海市闵行区人民法院作出一例判决：干细胞输入靶向治疗无效果，以“医疗服务合同纠纷”诉至法院，诉求退还治疗费及利息，经法院审理认定关于干细胞治疗的医疗服务合同因违背公序良俗而无效，判决将已支付的治疗费用返还并支付利息。

2024年1月4日，四川省成都市温江区人民法院作出一例判决：免疫细胞治疗后无好转甚至有加重，以“医疗服务合同纠纷”诉至法院，诉求退还治疗费用并退一赔三，经法院审理认定，某公司的经营范围包含“干细胞技术开发应用”和政府相关部门的文件来看，某公司有从事细胞制备业务的相关资格，某医院亦具有行医资格，故各方之间成立的事实合同并未违反法律、行政法规的强制性规定，应属合法有效，其以某甲公司、某甲医院缺乏细胞治疗资质为由主张双方合同无效，于法无据，本院不予采纳。对于违约和损害后果因接受治疗方未能提供虚假宣传证据和证明某医院回输细胞导致其身体产生损害结果的证据，因此被法院驳回全部诉讼请求。

2.以“医疗损害责任纠纷”案由起诉，要求赔偿人身损害相关损失

2022年7月13日，北京市第一中级人民法院作出一例判决：某医院应患者家属要求在治疗过程中使用CART细胞治疗，后经治疗无效死亡，后患者家属以“医疗损害责任纠纷”诉至法院，诉求赔偿人身损害各项损失，经法院审查认定，患者家属不申请专业鉴定，无法证明患者是进行CART细胞回输治疗导致患者死亡，因此驳回全部诉讼请求

3.细胞存储制备公司无相关资质，细胞回输机构无医疗机构执业资格，夸大虚假宣传，一经查实以诈骗罪追究刑事责任

2023年9月20日，广东省广州市从化区人民法院作出一例判决：法院查明：2018年，某公司并无开展自体细胞治疗临床研究和未取得《医疗机构执业许可证》的资质，在2020年12月因涉嫌对自体细胞治疗进行非法广告宣传而被某市场监督管理局处以罚款的行政处罚。2020年，被告人某某等人合作开展国家明令禁止临床应用的NK细胞疗法的推销业务，宣称NK细胞可以预防癌症、恢复身体健康等。同年8月至12月期间，同案人光某某等代理商以参观考察、学习等为名，带领多名老年人到被告人蒋某经营的位于广东省某地学习“干细胞疗法”课程，在某公司员工与中间商、代理商、讲师的相互配合下，谎称某公司系中国科学院企业，对免疫细胞、干细胞产品功效进行夸大、虚假宣传，谎称人体注射回输该细胞产品可以治疗高血压、糖尿病、帕金森等多种人体疾病，且具有防癌抗癌、延年益寿等功效，利用老年人对身体健康的渴望，通过提前获知老年被害人的病情、免费提供抽血体检、篡改“癌胚抗原”等检测数值，诱骗老年被害人高价购买干细胞回输产品。经法院审理认定本案公司相关人员无视国家法律，以非法占有为目的，虚构事实、隐瞒真相，骗取他人财物，共同实施诈骗,数额巨大，其行为均已构成诈骗罪。

从上述法院判例来看，因细胞治疗产生纠纷，需要区分接受细胞治疗的不同情况选择不同的维权途径

首先，目前法院对细胞治疗所产生的纠纷，认定合同无效还是有效存有不同意见，若接受细胞提取及存储制备的公司经营范围有细胞存储、制备资质，接受细胞回输的医疗机构有医疗机构执业资格证，在接受细胞治疗后出现纠纷，此时应以双方所签订的“合同”为依据，据此以合同纠纷为由主张相关权利。

其次，以医疗损害责任纠纷为案由，作为受害者主张损失需要证明相关机构存在违法行为、诊疗活动存在过错，该医疗过错与患者死亡之间存在因果关系以及损害后果，从目前法院受理细胞治疗该类纠纷来看，细胞治疗回输后，可能会没有效果，也可能会使自身身体受有损害，此时需要根据接受细胞回输后的具体状态来确定是否以此案由主张损失赔偿。

再次，在细胞治疗过程中，若选择的细胞存储及制备公司无相应经营范围，细胞回输机构没有医疗机构执业资格，夸大虚假宣传细胞治疗效果，骗取财物，需要及时报警并固定收集相关证据，才有可能以诈骗罪定罪量刑，及时追回相关损失。

·结语·

细胞治疗作为一种生物学治疗新技术，为疑难疾病的治疗提供了新希望和方向，但在国内大部分地区仍处于临床研究状态，先行先试地区逐步将细胞治疗临床技术转化应用，建议关注细胞治疗领域的读者们，谨慎选择，专业选择，防止掉入诈骗陷阱，使身体财物受损。

以上文章内容所涉观点仅为个人观点，仅供参考。

撰稿 | 张林

编辑 | 史娜

审核 | 吴佩芳

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